NYT DIGITALT SET UP GØR BLØDERBEHANDLING MULIG

Det vakte glæde hos pårørende og lægerne, da Medicinrådet for nyligt anbefalede lægemidlet Hemgenix til patienter med blødersygdommen hæmofili B i svær og moderat svær grad. For med det nye lægemiddel kan patienterne se frem til at erstatte livslang behandling med den nye genterapi, som kun gives en gang i livet.

Anbefalingen fra Medicinrådet kom på baggrund af den forhandlede aftale mellem lægemiddelvirksomheden CSL Behring og Amgros, så regionerne kun skal betale, hvis genterapien virker på lang sigt. 

For at kunne følge op på effekten af genterapien, har vi opbygget et nyt set up for digital dataopsamling. Det er vi nu lykkedes med i tæt samarbejde med regionerne, sygehusapotekerne og klinikerne. 

Det har været et stort arbejde at få etableret det nye set up. Både fordi vi har skulle etablere en helt ny digital platform, hvor klinikerne kan indberette effekten af Hemgenix, og fordi vi har skulle inddrage flere forskellige aktører i dette arbejde. Både i regionerne, Regionernes Kliniske Kvalitetsudviklingsprogram, RKKP, hos virksomheden og i Amgros. 

- Vi har klart indtryk af, at vi er nået frem til en digital model, hvor det er nemt for klinikerne at indberette effekten af Hemgenix hos patienterne. Viden om effekten er nødvendig for os for at sikre, at vi ikke betaler for en behandling, der ikke virker, siger Flemming Sonne, administrerende direktør for Amgros. 

Det er anden gang, at Amgros indgår en effektbaseret aftale. Den første indgik vi tilbage i 2020 på lægemidlet Luxturna til brug for patienter med en sjælden arvelig øjensygdom.  

At udvikle et nyt set up til opfølgning på en effektbaseret aftale har været ressourcetungt. Det har krævet mange overvejelser om, hvordan vi gør det smartest og med færrest mulige administrative krav til klinikerne. 

- Vi håber på, at erfaringen med det nye set up, vil gøre det nemmere for os at indgå flere effektbaserede aftaler i fremtiden. Det er dog fortsat vigtigt for os at understrege, at det skal give mening at dele risikoen ved den usikkerhed, der må være forbundet med effekten af et lægemiddel. Men det er vores klare fornemmelse, at der er stor forståelse for dette hos vores leverandører, siger Flemming Sonne. 

Det er RKKP, som står bag den nye digitale platform, KIP. Men vi har haft et tæt samarbejde med mange forskellige aktører i regionerne for at kunne udvikle den rigtige løsning til at følge op på den effektbaserede aftale. 

- Jeg vil gerne takke vores nære samarbejdspartnere i regionerne, hos RKKP, på sygehusene og på sygehusapotekerne for at deltage i udviklingen af det nye set up. Uden deres engagement og vilje til at bidrage til opfølgning på den effektbaserede aftale med CSL Behring, var vi ikke nået i mål, siger Flemming Sonne. 

Medicinrådet anbefalede Hemgenix til standardbrug på de offentlige hospitaler den 19. juni 2024.

Læs mere her: Medicinrådet anbefaler genterapien Hemgenix efter ny effektbaseret prisaftale (medicinraadet.dk)

Regionernes Kliniske Kvalitetsudviklingsprogram, RKKP, leverer viden, der bruges til at forbedre kvaliteten i sundhedsvæsenet.

Læs mere her: Vi skaber viden til et bedre sundhedsvæsen - RKKP